Vente de soins de la peau de prolongation de la durée de vie utile

Hemochromatosis

Thérapies naissantes

L'évolution du traitement thérapeutique pour la surcharge de fer a été lente. Presque cent ans ont passé entre la première description du hemochromatosis en 1889 et l'établissement du phlebotomy comme traitement ; ayez tout récemment des mécanismes métaboliques et génétiques plus précis de la surcharge de fer élucidé (Pietrangelo 2010).

Développement d'agent de chélation de fer. Là semble augmenter l'intérêt pour le développement des chélateurs plus sûrs de fer avec l'activité augmentée de fer-clairière (Zhou 2011). Les dérivés de poids du desferoxamine, attachés aux fibres naturelles ou synthétiques, maintiennent l'activité fer-contraignante de la drogue classique, tout en offrant la toxicité et le plus long temps réduits dans la circulation, de ce fait surmontant certains des points faibles seul du desferoxamine (Zhou 2011). Un nouveau chélateur oral (FBS0701) est actuellement dans les tests cliniques. Il a une activité semblable au desferasirox approuvé par le FDA, mais avec un profil de sécurité sensiblement meilleur (particulièrement pour fonction de rein) (Neufeld 2012). Reconstituant la fonction de réglementation de fer par l'administration de la transferrine, le hepcidin, ou les molécules modifiées de hepcidin (minihepcidin) également est exploré comme thérapie de potentiel (Preza 2011 ; Fleming 2012).

Erythrocytapheresis. Erythrocytapheresis, retrait sélectif des globules rouges de sang tout en préservant le volume de sang, a été étudié comme alternative au phlebotomy conventionnel (Rombout-Sestrienkova 2012). Erythrocytapheresis peut enlever les globules rouges par procédure (réalisant des réductions désirées en ferritine de sérum de moins procédures), sans des différences significatives dans le coût, la qualité de vie, ou la fréquence des événements défavorables (Rombout-Sestrienkova 2012). Cependant, il peut démontrer certains des mêmes inconvénients que le phlebotomy (par exemple, abaissant des niveaux de hepcidin).

Thérapies de cellule souche de transplantation et de roman de moelle. Les mécanismes de réglementation de compréhension de fer génétique peuvent permettre des praticiens à une autre direction thérapeutique d'adresser la surcharge de fer. La restauration des gènes de réglementation de fer fonctionnel dans les patients avec le dysregulation héréditaire de fer peut prouver un traitement viable. La transplantation de moelle s'est déjà avérée être une approche efficace pour soigner de jeunes patients avec la β-thalassémie. Dans une enquête de 115 patients de procédure de greffe entre 1983 et 2006, 89% (103) a survécu à un suivi moyen de 15 ans, avec 96% (99) de ces survivants n'ayant besoin plus des transfusions sanguines (Di Bartolomeo 2008). Des cellules souche de la moelle peuvent également être employées pour reconstituer le règlement de fer ailleurs dans le corps. Quand le type souris hemochromatotic d'I (contenant 2 copies de mutant du gène de HFE) ont été transplantés avec la moelle des souris de distributeur saines, des cellules souche de distributeur ont été détectées dans le foie (constituant 11% de cellules de foie totales) et l'intestin après 6 mois. Dans les deux cas, les cellules souche avaient transformé (différencié) en types de cellules appropriés pour ces organes (des hepatocytes de foie et des myofibroblasts intestinaux), partiellement reconstitué l'expression des gènes de réglementation de fer (HFE y compris), et le contenu de fer réduit dans ces tissus a comparé aux animaux témoins (Morán-Jiménez 2008).