Vente de soins de la peau de prolongation de la durée de vie utile

Sclérose latérale amyotrophique (Lou Gehrig's Disease)

Thérapies médicales naissantes

Cellules souche

Les cellules souche, les cellules non mûres qui peuvent différencier dans les cellules adultes spécialisées, peuvent représenter la prochaine génération de la thérapie de SAL.

Cependant, en raison des restrictions fédérales à la thérapie de cellule souche aussi bien qu'à la difficulté des études de projet, très peu de procès ont été conduits jusqu'à présent sur le traitement du SAL avec des cellules souche. Tels qui ont été conduits, cependant, sont des procès d'une manière encourageante et tôt montrent la grande promesse. Les chercheurs ont trouvé ce qui suit :

  • Transplantation dérivée de cellule souche de moelle la « dans le cortex moteur retarde la progression de SAL et améliore la qualité de vie » (Martinez 2009).
  • L'injection directe des cellules souche dérivées de moelle dans le cortex moteur frontal (une région de cerveau) des patients humains de SAL est généralement sûre et bien tolérée (Martinez 2012).

Les chercheurs ont également expérimenté avec l'utilisation des cellules souche qui expriment des facteurs de croissance salutaires comme manière de traiter largement SAL (Suzuki 2008 ; Lunn 2009). Cette thérapie offre le potentiel de changer le cours du SAL dans les patients affligés.

Protéine ADN-contraignante de GOUDRON 43 (TDP-43) et FUS (fondus dans le sarcome)

La recherche a identifié la protéine cellulaire TDP-43 comme facteur important dans la cause du SAL, particulièrement les formes sporadiques (le Mackenzie 2007). TDP-43 lie l'ADN et l'ARN en cellules, y compris des neurones moteurs. Des agrégats de TDP-43 sont trouvés dans les neurones moteurs des patients présentant le SAL, suggérant qu'ils puissent contribuer à la pathogénie de SAL. L'identification de la participation de TDP-43 dans le SAL a rapidement alimenté une découverte de percée d'une mutation causative supplémentaire dans le gène codant une autre protéine obligatoire de RNA/DNA appelée le FUS (fondu dans sarcome) (Kwiatkowski 2009 ; Vance 2009). Puisque chacun des deux protéines ont été impliquées dans le SAL, elles peuvent représenter une voie nouvelle par laquelle les neurones moteurs sont endommagés. Ceci a également ouvert le potentiel pour la thérapie génique, permettant à des chercheurs d'essayer de remplacer les gènes défectueux par les fonctionnels, ainsi ralentissant ou renversant la perte de neurones moteurs liés à SAL (Lagier-Tourenne 2009 ; Hester 2009). Les chercheurs recherchent également des manières d'empêcher l'agrégation TDP-43 utilisant des produits chimiques tels que le bleu de méthylène et le latrepirdine (Yamashita 2009).

IGF-1 et hormone de croissance

la croissance comme une insuline Factor-1 (IGF-1) est un modulateur efficace de croissance et de fonction neuronales. Ce facteur neurotrophic a la capacité de protéger des neurones dans le système nerveux central et périphérique. Les chercheurs ont examiné la possibilité dans des modèles de cellules et d'animal qu'IGF-1 pourrait être un traitement thérapeutique efficace pour SAL (Sakowski 2009). L'humain étudie, cependant, ont produit des résultats mitigés. Considérant qu'une étude a trouvé le ralentissement de la progression du SAL dans les patients soignés avec les injections IGF-1 (Nagano 2005), d'autres ont constaté que (sous la peau) les injections sous-cutanées ne sont pas efficaces dans des patients de SAL (Sorenson 2008). Cependant, le manque d'effet avec les injections sous-cutanées a pu être dû à une incapacité d'accéder au système nerveux central. La livraison intrarachidienne de corde s'est montrée prometteur chez les modèles animaux (Franz 2009). L'utilisation des retroviruses comme méthode potentielle de la livraison pour administrer IGF-1 aux patients de SAL s'est également montrée (Lepore 2007 prometteur).

De même, l'hormone de croissance (GH) peut être liée au SAL pendant qu'un procès constatait que les patients de SAL avaient altéré la sécrétion de GH comparée aux contrôles sains (Morselli 2006). Cependant, la valeur thérapeutique potentielle de la thérapie de remplacement de GH a besoin d'enquête postérieure car un test clinique récent n'a trouvé aucune amélioration des patients de SAL recevant le GH comparé au placebo (Sacca 2012).

D'autres traitements

  • Arimoclomol est une drogue d'investigation qui améliore l'expression « des protéines de choc de la chaleur », aidant de ce fait empêchent l'accumulation des protéines misfolded. Complet in vivo et les études in vitro ont démontré son effet en prévention de la perte neuronale et promotion de survie de neurone moteur, même après le début des symptômes. Les tests cliniques ont rapporté la bonnes sécurité et tolérabilité (Phukan 2010).
  • Le Ceftriaxone, un antibiotique utilisé généralement, peut également pouvoir traiter le SAL en améliorant le reuptake du glutamate. Une fois utilisé dans un modèle animal de SAL, le ceftriaxone a retardé la perte de neurones et de force musculaire, de ce fait augmentant la survie (Rothstein 2005).
  • Dexpramipexole est sous le développement par des neurologies de Knopp et le Biogen Idec comme thérapie neuroprotective potentielle pour SAL (Cheah 2010). Tandis qu'il s'est avéré sûr et a été bien toléré (Bozik 2011), plus de recherche doit être faite pour déterminer son efficacité.
  • Un autre nouveau médicament qui actuellement est étudié dans les tests cliniques est TRO19622 (clinicaltrials.gov 2010). TRO19622 est une molécule comme un cholestérol et montre les propriétés neuroprotective remarquables in vitro et in vivo. On s'attend à ce que TRO19622 préserve la fonction neuronale existante en retardant ou même en arrêtant la continuation de la maladie. On a accordé TRO19622 le statut orphelin de désignation de drogue pour le traitement du SAL aux Etats-Unis. Ce statut permet l'occasion de chercher l'examen « accéléré » par FDA (Trophos.com 2012).